Pharmacokinetics as a tool for optimising the treatment of patients with haemophilia
Authors:
J. Blatný 1; O. Zapletal 1; S. Köhlerová 1; V. Fiamoli 1; M. Jelínková 1; P. Ovesná 2
Authors place of work:
Oddělení dětské hematologie, FN Brno, LF MU Brno
1; Institut biostatistiky a analýz, LF MU, Brno
2
Published in the journal:
Transfuze Hematol. dnes,20, 2014, No. 4, p. 103-106.
Category:
Souhrnné práce, původní práce, kazuistiky
Summary
Prophylaxis is the gold standard of care for persons with severe haemophilia. Prophylactic as well as „on-demand“ treatment is often guided only by the patient’s body weight. There is, however, significant inter-individual variability in factor concentrate clearance as well as in response to treatment between different persons with haemophilia (PWH) and thus the same treatment may lead to significantly different clinical outcomes. With the help of pharmacokinetics, such treatment can be optimized for every individual. PK also has the potential to increase the cost-effectivity of haemophilia treatment. The authors summarized their own experience as well as the literature available on PK-guided treatment in haemophilia and stress the benefits of PK guided therapy for patients, health-care providers and health-care payers.
Key words:
haemophilia, factor concentrate, pharmacokinetics
Zdroje
1. Nilsson IM, Hedner U, Ahlberg A. Haemophilia prophylaxis in Sweden. Acta Paediatr Scand 1976; 65(2): 129-135.
2. van den Berg HM, De Groot PH, Fischer K. Phenotypic heterogenity in severe hemophilia. J Thromb Haemost 2007; 5(suppl.1): 151-156.
3. Fijnvandraat K, Peters M, Ten Cate JW. Interindividual variation in half-life of infused recombinant factor VIII is related to pre-infusion von Willebrand factor antigen levels. Br J Haematol 1995; 91(2): 474-476.
4. Björkman S, Oh M, Spotts G, et al. Population pharmacokinetics of recombinant factor VIII: the relationships of pharmacokinetics to age and body weight. Blood 2012; 119(2): 612-618.
5. Collins PW, Fischer K, Morfini M, et al. Implications of coagulation factor VIII and IX pharmacokinetics in prophylactic treatment of haemophilia. Heamophilia 2011; 17(1): 2-10.
6. Den Uijl IE, Mauser Bunschoten EP, Roosendaal G, et al. Clinical severity of haemophilia A: does the classification of the 1950s still stand? Haemophilia 2011; 17(6): 849-853.
7. Bjorkmann S. Pharmacokinetics of plasma-derived and recombinant factor IX – implications for prophylaxis and on-demand therapy. Haemophilia 2013; 19(6): 808-813.
Štítky
Hematologie a transfuzní lékařství Interní lékařství OnkologieČlánek vyšel v časopise
Transfuze a hematologie dnes
2014 Číslo 4
-
Všechny články tohoto čísla
- 50 tisíc dárců českého národního registru dárců dřeně (ČNRDD) a obhájení akreditace WMDA: dobrá zpráva pro program transplantací krvetvorných buněk ČR
- Farmakokinetika jako nástroj k optimalizaci léčby osob s hemofilií
- Phase IV open-label study of the efficacy and safety of deferasirox after allogeneic stem cell transplantation
- Význam vyšetření párů těžkých/lehkých řetězců imunoglobulinu (Hevylite™) u mnohočetného myelomu
- Retransfuzní systém s dvojitou integrovanou filtrací – parametry kvality produktu
- Činnost transfuzní služby v České republice v období 1989–2013
- Indikátory kvality Českého národního registru dárců dřeně za rok 2013 a srovnání s předchozími roky
- The prognostic significance of early treatment response in pediatric relapsed acute myeloid leukemia: results of the international study Relapsed AML 2001/01
- Direct oral anticoagulants compared with vitamin K antagonists for acute venous thromboembolism: evidence from phase 3 trials
- A novel integrated cytogenetic and genomic classification refines risk stratification in pediatric acute lymphoblastic leukemia
- Tacrolimus/sirolimus vs tacrolimus/methotrexate as GVHD prophylaxis after matched, related donor allogeneic HCT
- Factors that predict thrombosis in relatives of patients with venous thromboembolism
- Outcome of aplastic anemia in adolescence: a survey of the Severe Aplastic Anemia Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation
- Obsah ročníku 20/2014
- Vybrané odborné akce v roce 2015
- Transfuze a hematologie dnes
- Archiv čísel
- Aktuální číslo
- Pouze online
- Informace o časopisu
Nejčtenější v tomto čísle
- Význam vyšetření párů těžkých/lehkých řetězců imunoglobulinu (Hevylite™) u mnohočetného myelomu
- Činnost transfuzní služby v České republice v období 1989–2013
- Retransfuzní systém s dvojitou integrovanou filtrací – parametry kvality produktu
- Farmakokinetika jako nástroj k optimalizaci léčby osob s hemofilií